Region Östergötland

Nytt läkemedel visar lovande resultat vid ovanlig njursjukdom

Två män med grönska bakom.

[2022-04-08]

I en studie vid njurmedicinska kliniken har ett nytt läkemedel mot den ovanliga men allvarliga njursjukdomen anti-GBM nefrit studerats och testats. Hos 10 av 15 patienter som behandlades kunde njurfunktionen räddas. Resultaten har nyligen publicerats i den amerikanska tidskriften Journal of the American Society of Nephrology (JASN).

Anti-basalmembrans glomerulonerfit (anti-GBM nefrit), även kallad Goodpastures sjukdom, är en ovanlig men mycket allvarlig njursjukdom som på några få veckor kan slå ut njurfunktionen och orsaka livshotande lungblödningar. Sjukdomen är autoimmun och beror på autoantikroppar riktade mot njur- och lungvävnad och förekommer hos alla åldrar. Studien GOOD-IdeS, omfattar fem europeiska länder och har genomförts av professor Mårten Segelmark vid LiU och docent Fredrik Uhlin, sjuksköterska vid njurmedicinska kliniken i Linköping.

– Dagens behandling med cytostatika, kortison och plasmabyten kan fungera, men bara om den sätts in tidigt. Tyvärr är sjukdomen ofta långt gången när diagnosen ställs. Cirka 10 till 20 procent dör under de första sex månaderna. Av dem som överlever klarar sig njurfunktionen hos en tredjedel medan drygt hälften blir beroende av dialysbehandling, säger Fredrik Uhlin.

Av halsflussbakterier
Läkemedelsstudien grundar sig på en tidigare upptäckt av ett enzym, IdeS (Immunoglobulin G-degrading enzyme of Streptococcus pyogenes) som tillverkas av vanliga halsflussbakterier. Enzymet klyver specifikt alla cirkulerande IgG-antikroppar och i tidiga djurmodeller upptäcktes även att antikroppar som bundit till kroppsvävnad också bryts ner. IdeS har utvecklats till ett läkemedel, imlifidase, av Hansa Biopharma AB. Det är sedan 2021 godkänt för att möjliggöra njurtransplantationer hos patienter som är immuniserade mot andra människor.

Multicenterstudien GOOD-IdeS
Mårten Segelmark vid LiU har studerat anti-GBM nefrit under snart 40 år. När han fick höra talas om upptäckten av IdeS, föddes idén till en helt ny behandlingsmöjlighet och 2016 startades den investigator-drivna multicenterstudien, GOOD-IdeS i Linköping.
– Den nya behandlingen går ut på att klyva skadliga autoantikroppar genom att ge IdeS (imlifidase) som intravenös infusion vid ett tillfälle som tillägg till standardbehandlingen. Vi räknade med att vi behövde ett upptagningsområde på minst 35 miljoner människor för att kunna hitta tillräckligt med patienter, berättar han.

"Bättre än väntat"
I studien rekryterades 17 sjukhus runt om i Europa. När alla tillstånd var klara reste forskarna runt till alla deltagagande sjukhus för att starta upp studien. Den första patienten inkluderades i Stockholm i juni 2017 och den sista (femtonde) patienten i Paris i januari 2020, just före Covid-19-pandemins stora utbrott. Som förväntat försvann alla autoantikroppar ur blodcirkulationen inom två timmar efter IdeS infusionen.

– Men för patienterna gick det mycket bättre än väntat då 10 av 15 klarade sin njurfunktion trots att vi i studien bara tog med sådana med förväntat dålig prognos. I en motsvarande historisk kontrollgrupp var det endast 18 procent som klarade sin njurfunktion, säger Fredrik Uhlin.

Textansvarig: kommunikationsenheten